Klinische Prüfung zur Behandlung von ITP

Die ADVANCE-Studie hat zum Ziel zu bewerten, wie sicher und wirksam das Prüfpräparat (Efgartigimod) als mögliche Behandlung für Erwachsene mit primärer ITP im Vergleich zu einem Placebo* ist, wobei primär bedeutet, dass keine anderen Ursachen oder Störungen in Zusammenhang mit Thrombozytopenie vorliegen.  


* Ein Placebo ist ein Pseudomedikament ohne Wirkstoff, und es dient dazu, die Auswirkungen des Prüfpräparats zu vergleichen. Das Placebo sieht genauso aus wie das Prüfpräparat und wird auf dieselbe Weise durch die Vene verabreicht, um sicherzugehen, dass niemand, nicht einmal der Prüfarzt, weiß, welches Medikament wem zugeteilt wurde.

Wer eignet sich für eine Teilnahme?

Um teilnehmen zu können, ist es erforderlich, dass Sie oder jemand, den Sie kennen:

  • Mindestens 18 Jahre alt sind. 
  • Nicht schwanger sind, nicht stillen und nicht aktiv versuchen, schwanger zu werden. 
  • Seit mehr als drei (3) Monaten die Diagnose primäre ITP haben.
  • Andere Kriterien erfüllen, die das Studienpersonal mit Ihnen besprechen wird.
Finden Sie heraus, ob die ADVANCE-Studie für Sie geeignet ist.

Was von der ADVANCE-Studie zu erwarten ist

EINWILLIGUNGSERKLÄRUNG
Um an dieser Studie teilzunehmen, werden die Patienten gebeten, eine Einwilligungserklärung zu lesen und zu unterschreiben. In der Einwilligungserklärung wird Folgendes erläutert:

  • Der Zweck der Studie
  • Studienbesuche und -verfahren
  • Mögliche Risiken und Vorteile
  • Vertraulichkeit
  • Informationen, wie man aus der Studie austreten kann

VORUNTERSUCHUNG
In der Voruntersuchung findet eine Beurteilung statt, ob Patienten die Studienkriterien erfüllen. Die Voruntersuchungsphase kann bis zu 2 Wochen dauern.

RANDOMISIERUNG
Es werden etwa 156 Erwachsene in Ländern auf der ganzen Welt an der ADVANCE-Studie teilnehmen. Patienten, die in die Studie aufgenommen werden, werden nach dem Zufallsprinzip von einem Computer (wie beim Werfen einer Münze) entweder der Efgartigimod-Gruppe oder der Placebo-Gruppe zugeteilt. Die Wahrscheinlichkeit, dass ein Patient Efgartigimod erhält, beträgt 2 zu 3, und die Wahrscheinlichkeit, dass er bzw. sie das Placebo erhält, beträgt 1 zu 3. Es handelt sich um eine verblindete Studie. Das bedeutet, dass weder Sie noch das Studienteam wissen werden, welche Behandlung Sie erhalten. In beiden Gruppen werden Sie Ihre aktuellen Behandlungen gegen ITP fortführen können.

STUDIENDAUER
Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, werden gebeten, wöchentlich etwa 29 Besuche in etwa 31 Wochen zu absolvieren. Wenn Sie alle Kriterien erfüllen, erhalten Sie möglicherweise die Gelegenheit, an einer offenen Verlängerungsstudie teilzunehmen, in der alle Teilnehmer ein weiteres Jahr Efgartigimod erhalten.

BESUCHSVERFAHREN
Alle Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, werden vom Studienteam überwacht und unterstützt. Im Rahmen dieser Studie werden Verfahren erforderlich sein, um sicherzugehen, dass es den Patienten gut geht. Dies sind unter anderen: 

  • Fragen zur Gesundheit
  • Körperliche Untersuchungen
  • Blut- und Urinproben

STUDIENBEZOGENE AUSGABEN
Studienbezogene Therapien und Beurteilungen werden kostenlos durchgeführt. Die Teilnehmer erhalten für ihre Teilnahme an dieser Studie keine Bezahlung. Angemessene Ausgaben im Zusammenhang mit der Studie, wie Mahlzeiten und Parkgebühren, werden jedoch erstattet. Reisearrangements können zur Verfügung gestellt werden, ohne dass dem Patienten Kosten entstehen.

Was von der ADVANCE-Studie zu erwarten ist

EINWILLIGUNGSERKLÄRUNG
Um an dieser Studie teilzunehmen, werden die Patienten gebeten, eine Einwilligungserklärung zu lesen und zu unterschreiben. In der Einwilligungserklärung wird Folgendes erläutert:

  • Der Zweck der Studie
  • Studienbesuche und -verfahren
  • Mögliche Risiken und Vorteile
  • Vertraulichkeit
  • Informationen zum Austritt aus der Studie

VORUNTERSUCHUNG
In der Voruntersuchung findet eine Beurteilung statt, ob Patienten die Studienkriterien erfüllen. Die Voruntersuchungsphase kann bis zu 2 Wochen dauern.

RANDOMISIERUNG
Es werden etwa 156 Erwachsene in Ländern auf der ganzen Welt an der ADVANCE-Studie teilnehmen. Patienten, die in die Studie aufgenommen werden, werden nach dem Zufallsprinzip von einem Computer (wie beim Werfen einer Münze) entweder der Efgartigimod-Gruppe oder der Placebo-Gruppe zugeteilt. Die Wahrscheinlichkeit, dass ein Patient Efgartigimod erhält, beträgt 2 zu 3, und die Wahrscheinlichkeit, dass er bzw. sie das Placebo erhält, beträgt 1 zu 3. Es handelt sich um eine verblindete Studie. Das bedeutet, dass weder Sie noch das Studienteam wissen werden, welche Behandlung Sie erhalten. In beiden Gruppen werden Sie Ihre aktuellen Behandlungen gegen ITP fortführen können.

STUDIENDAUER
Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, werden gebeten, wöchentlich etwa 29 Besuche in etwa 31 Wochen zu absolvieren. Wenn Sie alle Kriterien erfüllen, erhalten Sie möglicherweise die Gelegenheit, an einer offenen Verlängerungsstudie teilzunehmen, in der alle Teilnehmer ein weiteres Jahr Efgartigimod erhalten.

BESUCHSVERFAHREN
Alle Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, werden vom Studienteam überwacht und unterstützt. Im Rahmen dieser Studie werden Verfahren erforderlich sein, um sicherzugehen, dass es den Patienten gut geht. Dies sind unter anderen:

  • Fragen zur Gesundheit
  • Körperliche Untersuchungen
  • Blut- und Urinproben

STUDIENBEZOGENE AUSGABEN
Studienbezogene Therapien und Beurteilungen werden kostenlos durchgeführt. Die Teilnehmer erhalten für ihre Teilnahme an dieser Studie keine Bezahlung. Angemessene Ausgaben im Zusammenhang mit der Studie, wie Mahlzeiten und Parkgebühren, werden jedoch erstattet. Reisearrangements können zur Verfügung gestellt werden, ohne dass dem Patienten Kosten entstehen.

Das Bestreben, die Bedürfnisse von ITP-Patienten zu befriedigen

Die klinische ADVANCE-Studie wurde anhand der Angaben von Patienten und Fachärzten entwickelt.

Was wir erfahren haben
Es gibt nach wie vor unerfüllte Bedürfnisse für ...		   Wie die Studie diese unerfüllten Bedürfnisse anspricht
Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit schwer behandelbarer ITP Patienten, die an der Studie teilnehmen, werden mindestens 2 Behandlungen gegen ITP erhalten haben.
Eine Therapie, die gezielt die zugrunde liegende Ursache von ITP bekämpfen soll Man nimmt an, dass Efgartigimod* das Auftreten von Antikörpern, die zu der niedrigen Thrombozytenzahl bei ITP beitragen, verringert und möglicherweise sowohl die Zerstörung als auch die Produktion von Thrombozyten beeinflusst.
Eine Behandlung, die dauerhaftes Ansprechen und ein starkes Sicherheitsprofil mit wenigen Nebenwirkungen bietet. Die Studie wurde entwickelt, um die Dauerhaftigkeit eines Ansprechens mit anhaltender Thrombozytenzahl über die Studiendauer von 24 Wochen zu zeigen. Zusätzlich werden die Sicherheit von Efgartigimod sowie Auftreten und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen überwacht und gemessen.
Eine Behandlung, die je nach Bedürfnissen und Ansprechen auf die Behandlung von Seiten der Patienten variiert. Die Häufigkeit der Behandlung mit Efgartigimod wird anhand der Thrombozytenzahl angepasst.
Die Möglichkeit, den Wirkstoff im Anschluss an die Studie weiterhin zu erhalten. Patienten, die eine Studiendauer von 24 Wochen abschließen, werden, wenn sie die betreffenden Kriterien erfüllen, die Gelegenheit haben, Efgartigimod im Rahmen einer 1-jährigen offenen Verlängerungsstudie weiter zu erhalten.
Reiseunterstützung zu Studienbesuchen Nach Genehmigung kann eine Unterstützung für Reise und Logistik, einschließlich Beförderung, Übernachtung und Mahlzeiten in Zusammenhang mit der Hin- und Rückfahrt zum Studienzentrum zur Verfügung gestellt werden.

*Efgartigimod ist ein Kandidat für ein Prüfpräparat ohne Zulassung durch eine Zulassungsbehörde, und wird in klinischen Prüfungen als Therapeutikum für ITP und andere Indikationen untersucht.

 

Das Bestreben, die Bedürfnisse von ITP-Patienten zu befriedigen

Die klinische ADVANCE-Studie wurde anhand der Angaben von Patienten und Fachärzten entwickelt.

Was wir erfahren haben
Es gibt nach wie vor unerfüllte Bedürfnisse für ...		 Wie die Studie diese unerfüllten Bedürfnisse anspricht
Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit schwer behandelbarer ITP Patienten, die an der Studie teilnehmen, werden mindestens 2 Behandlungen gegen ITP erhalten haben.
Eine Therapie, die gezielt die zugrunde liegende Ursache von ITP bekämpfen soll Man nimmt an, dass Efgartigimod* das Auftreten von Antikörpern, die zu der niedrigen Thrombozytenzahl bei ITP beitragen, verringert und möglicherweise sowohl die Zerstörung als auch die Produktion von Thrombozyten beeinflusst.
Eine Behandlung, die dauerhaftes Ansprechen und ein starkes Sicherheitsprofil mit wenigen Nebenwirkungen bietet. Die Studie wurde entwickelt, um die Dauerhaftigkeit eines Ansprechens mit anhaltender Thrombozytenzahl über die Studiendauer von 24 Wochen zu zeigen. Zusätzlich werden die Sicherheit von Efgartigimod sowie Auftreten und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen überwacht und gemessen.
Eine Behandlung, die je nach Bedürfnissen und Ansprechen auf die Behandlung von Seiten der Patienten variiert. Die Häufigkeit der Behandlung mit Efgartigimod wird anhand der Thrombozytenzahl angepasst.
Die Möglichkeit, den Wirkstoff im Anschluss an die Studie weiterhin zu erhalten. Patienten, die eine Studiendauer von 24 Wochen abschließen, werden, wenn sie die betreffenden Kriterien erfüllen, die Gelegenheit haben, Efgartigimod im Rahmen einer 1-jährigen offenen Verlängerungsstudie weiter zu erhalten.
Reiseunterstützung zu Studienbesuchen Nach Genehmigung kann eine Unterstützung für Reise und Logistik, einschließlich Beförderung, Übernachtung und Mahlzeiten in Zusammenhang mit der Hin- und Rückfahrt zum Studienzentrum zur Verfügung gestellt werden.

*Efgartigimod ist ein Kandidat für ein Prüfpräparat ohne Zulassung durch eine Zulassungsbehörde, und wird in klinischen Prüfungen als Therapeutikum für ITP und andere Indikationen untersucht.